-Su grupo, junto al de Guillermo Antiñolo en el Virgen del Rocío, han descrito el gen que causa un tipo de ceguera hereditaria. ¿Qué puertas abre este hallazgo en la práctica clínica para los pacientes con esta patología, que en Andalucía afecta a unas 4.000 personas?
-El conocimiento que hemos obtenido y que obtendremos tras el hallazgo del gen permitirá explorar cuadros clínicos que hasta ahora no sabíamos si estaban o no relacionados con este gen o con esta enfermedad y que, sin embargo, pudieran estarlo. A partir de ahora podremos, entre otras cosas, testar este gen en pacientes donde sabemos que no tenemos una causa conocida.
-Salud ha hablado de trasladar esta investigación a un modelo animal, ¿pero cuál es el siguiente paso del proyecto?
-Ahora tenemos el gen, pero necesitamos más información sobre qué hace, cuál es su función, dónde se expresa en el interior de la célula y dónde se localiza. A partir de ahí podemos empezar a plantearnos el desarrollo de un modelo animal. Pero éste no es un objetivo en sí mismo sino el medio para poder ensayar terapias, en particular la terapia génica.
-¿En qué situación están las terapias génicas actualmente en las enfermedades del ojo?
-Hay que tener en cuenta, cuando se habla de la traslación de modelos animales a humanos, que no siempre hay una equivalencia exacta de los genes. Esto quiere decir que una terapia puede funcionar en el modelo animal pero que no se obtienen los mismos resultados cuando se aplica en humanos. Es lo que está ocurriendo en el único ensayo hecho hasta ahora, aunque aún hay que darle un poco más de tiempo. De todos modos, la selección de pacientes en estos ensayos es decisiva y necesitamos acabar el estudio. Este proyecto lo desarrolla nuestro grupo en el Moorfield's Eye Hospital de Londres. También acaba de empezar otro similar en Estados Unidos.
-¿Y en otras patologías?
-Las terapias génicas en humanos han tenido algunas complicaciones y por eso han sufrido una moratoria en los últimos años. La terapia más frecuente se ha aplicado en un síndrome de inmunodeficiencia severa. Se usaron células de la médula ósea, en las que se sustituyó el gen defectuoso y se volvieron a implantar, pero algunos pacientes han desarrollado problemas. Pero esto no sucederá con nuestra aproximación al ojo, que es más segura y algo diferente y que pretende explorar otros aspectos de la terapia génica, aún no bien desarrollados.
-¿Qué ventajas tendría?
-No esperamos hallar complicaciones graves, como la leucemia, como ha ocurrido con otras patologías. Nuestro modelo no trabaja con un sistema (como ocurre con el trasplante de médula ósea: el sistema linfático) sino con un órgano, el ojo. Como mucho, las complicaciones serán un rechazo inflamatorio de las células implantadas o una enfermedad ocular fácilmente tratable. De todos modos, estamos ante las mismas complicaciones que cualquier otro fármaco: hay que combinar eficacia del medicamento y seguridad del paciente.
-Andalucía ha hecho una apuesta por la biomedicina, que ha unido a un modelo científico que aúna en un mismo entorno investigación avanzada y práctica clínica. ¿Puede suponer esto una ventaja competitiva para la comunidad?
-Es una oportunidad real de competir en biomedicina. Lo que he visto aquí me da muy buenas sensaciones. El modelo combina una potente investigación biomédica con su traslación a los cuidados médicos mediante programas de terapias avanzadas en diferentes áreas. Aúna investigación biomédica, desarrollo, innovación, formación de los investigadores... Noto una cierta explosión de una manera de trabajar que dinamiza mucho la investigación y si las cosas continúan por este camino habrá resultados muy interesantes.
